Hỏi đáp về thuốc thử nghiệm và vắc xin Ebola

LTS: Dưới đây là một số câu hỏi và trả lời thường gặp về ZMapp - một thuốc thử nghiệm để điều trị Ebola, và các vấn đề liên quan đến việc phát triển thuốc, vắc xin cho Ebola. Nguyên văn của CDC, bản dịch do Geeky Medicine thực hiện.

ZMapp là gì?

ZMapp là liệu pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh nhân nhiễm virus Ebola, được phát triển bởi Mapp Biopharmaceutical Inc. Liệu pháp này chưa được thử tính hiệu quả và an toàn trên người. Sản phẩm này là sự tổ hợp của 3 kháng thể đơn dòng khác nhau có thể liên kết với protein của virus Ebola.

Thuốc thử nghiệm có hiệu quả như thế nào?

Còn quá sớm để nói ZMapp có hiệu quả, vì nó vẫn trong giai đoạn thử nghiệm và chưa được thử tính hiệu quả và an toàn trên người. Một số bệnh nhân nhiễm Ebola tự cải thiện hoặc có chăm sóc hỗ trợ. Cần lưu ý quan trọng là điều trị chuẩn cho Ebola vẫn là liệu pháp hỗ trợ.

Điều này bao gồm các vấn đề sau:

• cân bằng nước và điện giải;


• duy trì oxy và huyết áp;


• điều trì biến chứng nhiễm trùng.

Tại sao không sử dụng thêm ZMapp?

Tại thời điểm này, ZMapp được sản xuất rất ít. Vì sản phẩm vẫn đang thử nghiệm, còn quá sớm để biết ZMapp có hiệu quả. Nhà sản xuất vẫn tiếp tục nghiên cứu và đánh giá tính hiệu quả và an toàn của sản phẩm. Nó vẫn chưa được thử tính hiệu quả và an toàn trên người và cần nghiên cứu nhiều hơn nữa.

Có phải NIH đóng vai trò trong việc đưa thuốc thử nghiệm cho 2 bệnh nhân Hoa Kỳ ở Liberia?

Liệu pháp thử nghiệm này được sắp xếp một cách cá nhân bởi Samaritan's Purse, một tổ chức nhân đạo tư nhân, đây là nơi có một trong số những người Hoa Kỳ tiếp xúc với virus ở Liberia. Samaritan's Purse đã liên hệ với CDC (Centers for Disease Control) và được chuyển đến NIH (National Institutes of Health). NIH đã giúp tổ chức này liên hệ với công ty tư nhân pháp triển liệu pháp này. NIH không tham gia vào việc kiếm tìm, vận chuyển, cấp phép hay quản lý điều trị thử nghiệm.

Những bệnh nhân ở Tây Phi có thể tiếp cận liệu pháp thử nghiệm này không? Số lượng cung cấp là bao nhiêu?

Sản phẩm vẫn đang thử nghiệm và nhà sản xuất thông báo rằng việc cung cấp rất hạn chế do đó nó không thể mua được và không dành cho việc sử dụng thông thường. Nhà sản xuất đã lên kết hoạch thử nghiệm lâm sàng pha 1 và không có khả năng sản xuất lượng lớn cho thuốc này. Những thuốc không được thử nghiệm lâm sàng nghĩa là hiệu quả và tính an toàn của nó chưa được thử trên người. Nhà sản xuất sẽ tiếp tục nghiên cứu và đánh giá tính hiệu quả và an toàn.

ZMapp có sẵn dưới sự tiếp cận mở rộng của FDA đối với các thuốc mới không?

Hiện tại, chỉ có liệu pháp điều trị thử nghiệm cho Ebola trong giai đoạn phát triển ban đầu. Khi thuốc chưa được chấp thuận, FDA có thể cho phép tiếp cận các sản phẩm hứa hẹn tiềm năng thông qua các cơ chế khác, như là Chương trình Thuốc mới nghiên cứu khẩn cấp. Để điều trị thử nghiệm được sử dụng ở Hoa Kỳ, đề nghị này cần được xem xét và có sự cho phép của FDA. FDA không bình luận về cụ thể về chương trình phát triển thuốc đang tiến hành và không giải thích thông tin mà điều này trái với ý kiến cộng đồng về chương trình như ý kiến về Chương trình Thuốc mới nghiên cứu. Quan điểm của FDA là sẵn sàng làm việc với các công ty và nhà đầu tư về việc điều trị những bệnh nhân này.

ZMapp có phải là vắc xin?

Không. ZMapp đang được phát triển như là một sản phẩm điều trị cho người nhiễm Ebola nhưng không ngăn việc nhiễm như là một vắc xin. Các tốt nhất để ngăn nhiễm hiện nay là các biện pháp kiểm soát nhiễm nghiêm ngặt.

Liệu pháp và vắc xin khác nhau thế nào?

Vắc xin thường được sử dụng cho người trước khi họ phơi nhiễm với virus hay vi khuẩn gây bệnh. Một vắc xin sẽ kích thích hệ miễn dịch tạo kháng thể và tế bào miễn dịch giúp chống lại sự nhiễm nếu nó xảy ra. Còn liệu pháp điều trị được sử dụng cho người đã nhiễm với virus. Với điều trị thử nghiệm ZMapp, kháng thể đơn dòng gắn vào virus, làm cho hệ miễn dịch loại sạch virus.

Vắc xin Ebola có sẵn hay đang phát triển?

Hiện giờ vẫn chưa có vắc xin nào cho Ebola được FDA chấp thuận. Viện Quốc gia về Bệnh nhiễm và Dị ứng của NIH đang phát triển vắc xin Ebola. NIH gần đây thông báo họ đang xúc tiến công việc này và hướng tới việc thử nghiệm lâm sàng pha 1 một loại vắc xin Ebola vào mùa thu. NIH cũng hỗ trợ công ty dược sinh học Crucell trong việc phát triển vắc xin Ebola/Marburg cũng như Profectus Biosciences trong việc phát triển vắc xin Ebola. Hơn nữa, NIH và Đại học Thomas Jefferson đang cộng tác để phát triển vắc xin Ebola dựa trên vắc xin bệnh dại trước đó.

Chính phủ Hoa Kỳ có tham gia vào việc phát triển ZMapp?

Chính phủ Hoa Kỳ, đặc biệt là Viện Quốc gia về Bệnh nhiễm và Dị ứng của NIH, Bộ phận Phòng chống của DTRA (Defense Threat Reduction Agency) và Nhóm Nghiên cứu và Phát triển Cao cấp Y sinh của HHS đã hỗ trợ việc phát triển thuốc này.

Các công ty khác có đang phát triển thuốc thử nghiệm hay vắc xin hay không?

Hai công ty khác là Tekmira và Biocryst Pharmaceuticals nhận được trợ cấp từ Bộ phận Phòng chống của DTRA và đã có ứng viên điều trị ở giai đoạn sớm. Bộ phận Phòng chống đang làm việc với công ty Newlink để phát triển một ứng viên vắc xin Ebola. BioCryst với sự hỗ trợ của NIH đang phát triển một thuốc kháng virus được mong đợi sẽ bắt đầu thử pha 1 vào cuối năm nay.

(Geeky Medicine dịch - CDC)