Thứ Bảy, 4 tháng 10, 2014

Ketoconazole HRA đề nghị chấp thuận trong điều trị Hội chứng Cushing

Cục Dược phẩm Châu Âu tạo điều kiện cho bệnh nhân tiếp cận điều trị một rối loạn hormon hiếm gặp

Cục Dược phẩm Châu Âu (The European Medicines Agency - EMA) đã tiến cử cấp phép kinh doanh cho Ketoconazole HRA (ketoconazole) trong điều trị Hội chứng Cushing, một rối loạn hormon hiếm gặp đôi khi được gọi là hypercortisolism. Ủy ban Sản phẩm Dược phẩn dùng cho người (CHMP) của EMA đã đánh giá thuốc này dưới sự thúc giục, điều này giúp bệnh nhân nhanh chóng tiếp cận thuốc mới khi nhu cầu thuốc không được thỏa mãn.

Hội chứng Cushing đặc trưng bởi sự gia tăng quá mức hormon cortisol trong máu, điều có thể gây ra bởi một khối u. Trong năm 2012, bệnh này ảnh hưởng khoảng 46 000 người ở Liên minh Châu Âu. Hội chứng Cusing là bệnh kéo dài có thể đe dọa tính mạng bởi các biến chứng của nó, bao gồm đái tháo đường, tăng huyết áp và trầm cảm.

Các lựa chọn trị liệu hiện thời có sẵn ở EU bao gồm phẫu thuật để loại bỏ khối u làm tăng nồng độ cortisol, xạ trị cũng như nhiều thuốc khác nhau giúp giảm sản xuất cortisol. Lựa chọn thuốc vẫn còn rất hạn chế và chưa đáp ứng nhu cầu đối với các thuốc bổ sung, đặc biệt khi phẫu thuật thất bại hoặc đối với các bệnh nhân không thể phẫu thuật hay dùng thuốc khác.

Thuốc được chỉ định off-label trong hơn 30 năm

Các bác sĩ đã sử dụng ketoconazole để điều trị hội chứng Cushing trong hơn 30 năm qua, mặc dù điều này chưa được cho phép ở EU. Khuyến cáo của CHMP xây dựng dựa trên những thông tin từ các y văn được công bố và tài liệu sử dụng trong thực hành lâm sáng ở nơi mà thuốc này chỉ định "off-label", điều này năm ngoài chỉ định được cho phép.

Các thuốc có chứa ketoconazole từng được cho phép ở một số nước EU để điều trị nhiễm nấm. Tuy nhiên, trong tháng 7 năm 2013, CHMP khuyến cáo ngưng cấp phép kinh doanh các thuốc này khi dùng đường uống. Theo một nghiên cứu tổng quan khắp EU, CHMP kết luận rằng khi ketoconazole được dùng đường uống để trị nhiễm nấm, nguy cơ tổn thương gan cao hơn lợi ích của nó, đặc biệt, trong khi các điều trị thay thế hiện có được xem là an toàn hơn. Sự đình chỉ này không bao gồm ketoconazole áp dụng trên da, điều này vẫn được chấp thuận ở nhiều nước EU.

Khi quyết định cho phép Ketoconazole HRA để điều trị hội chứng Cushing, CHMP thấy rằng trong trường hợp hiếm và có tiểm ẩn đe dọa tính mạng, lợi ích của thuốc cao hơn nguy cơ, điều này có thể kiểm soát dduwocj trong thực hành lâm sàng bởi các đo lường đặc biệt làm giảm nhẹ nguy cơ độc gan bao gồm việc theo dõi chặt chẽ chức năng gan của bệnh nhân. Ketoconazole HRA sẽ chỉ được kê đơn bởi các bác sĩ chuyên điều trị hội chứng Cushing cũng như chuyên về liều lượng cần thiết để cá nhân hóa cho từng bệnh nhân. Thông tin này sẽ được gửi cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe để cho phép họ đưa ra lời khuyên cho bệnh nhân và kê đơn an toàn và hiệu quả.Tại thời điểm ketoconazole bị đình chỉ trong điều trị nhiễm nấm, các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân quan tâm việc ketoconazole sẽ không còn hiệu lực cho các bệnh nhân mắc hội chứng Cushing. Ketoconazole HRA nhanh chóng được CHMP xem xét để tạo điều kiện cho bệnh nhân tiếp cận nhanh nhất có thể với một thuốc được cấp phép đấy đủ cùng với các thông tin chứng cứ cho bệnh nhân và bác sĩ.

Ý kiến nhận được từ cuộc họp tháng 9/2014 là bước trung gian trong con đường đến với bệnh nhân của Ketoconazole HRA. Quan điểm của CHMP sẽ được gửi đến Ủy ban Châu Âu để có được giấy phép kinh doanh phạm vi EU. Một khi giấy phép kinh doanh được cấp phép, quyết định về giá và sự bồi hoàn sẽ diễn ra sau đó ở mỗi quốc gia thành viên để xem xét việc sử dụng và vai trò tiềm năng của thuốc này trong điều kiện hệ thống y tế quốc gia của các thành viên.

Ghi chú: Tổ chức nộp đơn xin cấp phép kinh doanh cho Ketoconazole HRA là Laboratoire HRA Pharma.

(GeekyMedicine dịch - EMA)

Share:

0 nhận xét:

Đăng nhận xét