Theo dõi thị trường Dược: những biến động sắp tới trong quý 3 năm 2014

Trong quý 3 của năm 2014, biến động thị trường quan trọng như việc công bố dữ liệu hàng đầu về thử nghiệm Pha 3 của alirocumab (phát triển bởi Regeneron và Sanofi) để điều trị tăng Cholesterol huyết, và sebelipase alfa (phát triển bởi Synageva) dùng để điều trị chứng thiếu hụt lysosomal acid lipase (LAL), cũng như kết quả cuộc họp Hội đồng Cố vấn của FDA về liraglutide (phát triển bởi Novo Nordisk và Johnson & Johnson) để điều trị béo phì.



Alirocumab là một kháng thể tác động đến proprotein convertase subtilisin kexin 9 (PCSK9), là một enzyme tham gia cân bằng cholesterol. Sự ức chế PCSK9 làm tăng nồng độ LDL receptor, do đó làm giảm nồng độ tuần hoàn của LDL cholesterol. Chương trình ODYSSEY Pha 3 bao gồm khoảng 23 000 bệnh nhân trong thử nghiệm M của alirocumab như là một đơn liệu pháp hoặc kết hợp với các liệu pháp giảm lipid khác. Dữ liệu hàng đầu về điểm kết thúc nguyên phát của sự giảm LDL cholesterol trong 24 tuần được mong đợi từ nhiều thử nghiệm trong quý thứ ba. Dữ liệu hàng đầu từ một nghiên cứu trong chương trình ODYSSEY Mono được công bố cuối năm 2013 cho thấy alirocumab đáp ứng điểm kết thúc nguyên phát so với ezetimibe (Zetia; Merck). Điều cần xem xét là liệu liều trên của những người đáp ứng kém từ 75 mg đến 150 mg alirocumab, như quy định trong phương thức của nhiều nghiên cứu này, cung cấp hiệu quả so với các thuốc tác động đến PCSK9 khác mà không cùng phương thức như evolocumab (Amgen).

Synageva có được chỉ định liệu pháp đơn độc, nhanh và đột phá của FDA cho liệu pháp thay thế enzyme tái tổ hợp sebelipase alfa cho việc điều trị chứng thiếu hụt LAL, đây là một chứng thiếu dự trữ lysosomal hiện giờ không điều trị được đặc trưng bởi gia tăng lipid toàn thể và dẫn đến xơ gan, xơ vữa động mạch tiến triển ở giai đoạn sớm hoặc chết ở trẻ sơ sinh. Dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm ARISE Pha 3 có kiểm soát giả dược của sebelipase alfa trên 66 trẻ em và người lớn với chứng thiếu LAL được đợi chờ trong quý ba. Trong các nghiên cứu giai đoạn trước, sebelipase alfa giảm nồng độ các biomaker đánh giá tổn thương gan ở người lớn sau 2 năm điều trị, tăng tỉ lệ sống sót của trẻ sơ sinh diễn tiến sớm và dung nạp tốt. Nếu kết quả còn lại phù hợp ở nghiên cứu ARISE lớn hơn, Synageva hy vọng có thể đệ trình hồ sơ toàn cầu vào cuối quý một năm 2015 cho chỉ định đơn độc này.

Một Hội đồng cố vấn của FDA họp định kỳ vào ngày 11 tháng 9 năm 2014 để thảo luận về đơn xin bổ sung thuốc mới của liraglutide (liều 3 mg) cho việc kiểm soát cân nặng mạn tính ở người lớn béo phì hay những người béo phì kèm bệnh lý. Liraglutide ( dùng một lần mỗi ngày) là một chất tương đồng Glucagon-like peptide 1 (GLP1) - hormone làm tăng tiết insulin và làm chậm sự làm rỗng dạ dày, và một liều hàng ngày 1,8 mg đã được chấp thuận cho Đái tháo đường tuýp 2. Đơn của liraglutide bao gồm dữ liệu từ chương trình thử nghiệm SCALE Pha III với hơn 5000 bệnh nhân và từ việc sử dụng trong điều trị Đái tháo đường tuýp 2. Mặc dù liraglutide cho thấy hiệu quả đáng kể trong việc giảm cân, hội đồng vẫn sẽ đánh giá tính an toàn của thuốc với việc tập trung vào mối liên hệ có thể có giữa việc điều trị GLP1 và việc tăng nguy cơ viêm tụy cấp, điều này có thể dẫn đến suy nội tạng và các biến chứng nguy hiểm khác.

(Ryan Haggerty - Nature Reviews Drug Discovery)